Mesmo recente, a terapia gênica já mudou o mundo. Saiba mais

MESMO RECENTE, A TERAPIA GÊNICA JÁ MUDOU O MUNDO. SAIBA MAIS

Uma das maiores inovações da medicina dos últimos anos, a terapia gênica, ainda considerada recente, trouxe a possibilidade de tratar doenças até então incuráveis e outras enfermidades que foram surgindo ao longo dos anos. A produção dos vetores virais foi fundamental para isso e, inclusive, um deles é o utilizado para a fabricação das vacinas de imunização contra a COVID-19.

No bate-papo com Vinícius Marçal, Lead Account Sales Manager na Cytiva, empresa fornecedora global de tecnologias e serviços para o avanço do desenvolvimento e manufatura de novas terapêuticas, discutimos acerca dessa revolução da medicina, falamos sobre como está o mercado de terapias gênicas e ainda quais são os desafios que a indústria farmacêutica tem pela frente.

O QUE É TERAPIA GÊNICA?

A terapia gênica é uma das terapias não-convencionais para tratamento de doenças que mais tem evoluído nos últimos anos. Ela atua introduzindo, removendo ou alterando material genético dentro das células com intuito de reparar ou alterar um gene para tratar uma doença específica. Seria quase como um “transplante de genes”.

Este procedimento pode ser realizado tanto dentro do corpo humano, quando, por exemplo, é utilizado um vetor viral (normalmente, um vírus inofensivo); quanto fora do indivíduo, com a retirada de células do paciente que possui a enfermidade para a realização do processo em laboratório e posterior reintrodução das células no corpo, já com o gene funcional. Os vetores virais são fundamentais para a terapia gênica.

COMO A TERAPIA GÊNICA E OS VETORES VIRAIS FUNCIONAM?

A ação infecciosa dos vírus permite com que eles sejam capazes de inserir o material genético de interesse dentro das células-alvo, material que modificará como uma proteína ou um conjunto de proteínas são produzidas pelas células, podendo levar a uma diminuição da manifestação da doença, ou ao aumento da produção de agentes combatentes da doença, ou ainda à produção de novas proteínas ou proteínas modificadas dentro das células.

“Para isso, são utilizados os vetores virais, que estão presentes nas terapias gênicas e celulares e são base de vacinas profiláticas. Eles podem servir na expressão e apresentação de antígenos patogênicos para induzir uma resposta imune, simulando uma infecção natural, por exemplo. Estamos ensinando a célula a reproduzir uma expressão”, conta Vinícius Marçal, Lead Account Sales Manager na Cytiva.

Na terapia gênica, cada vetor viral é adaptado para suas aplicações específicas. Porém, eles compartilham algumas características-chave, como terem baixa toxidade; serem estáveis e serem modificáveis para fornecer um manuseio seguro, sem que haja produção de novos vírus dentro do hospedeiro. Para a fabricação de um vetor viral, é importante que ele seja facilmente quantificado e que a sua produção em larga escala seja possível e viável. Alguns exemplos de vetores virais bastante utilizados são: retrovírus, adenovírus, adenovírus associado e lentivirus.

HISTÓRIA DA TERAPIA GÊNICA NO MUNDO E NO BRASIL

Foi a partir da descoberta da dupla hélice do DNA, pelos cientistas Watson e Crick, em 1953, que teve início grandes mudanças na medicina. Porém, o conceito de terapia gênica, que ainda é considerado novo, só surgiu por volta dos anos 60 e 70. O primeiro estudo foi em 1972, quando Theodore Friedmann e Richard Roblin escreveram um trabalho sobre o tema, citando a proposta de Stanfield Roger, de utilizar um “bom DNA” para substituir um DNA defeituoso.

Em 1990, tivemos a primeira pessoa a ser tratada com terapia gênica: uma menina de quatro anos, que tinha a ADA-SCID, que é uma doença hereditária rara, na qual há uma alteração do gene que produz a enzima adenosina-desaminase (ADA), que afeta, de forma severa, a imunidade e a capacidade de combater infecções. O “erro” genético foi corrigido e, partir daí, a terapia gênica teve um grande desenvolvimento, com mais de 400 ensaios clínicos no mundo apenas nesta década.

No Brasil, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), aprovou a primeira terapia gênica em agosto de 2020. Se trata de um produto que interrompe o processo degenerativo de uma forma específica de deficiência visual, provocada pela degeneração da retina. Agora, o país também tem outra terapia gênica aprovada, para pessoas com atrofia muscular espinhal (AME).

O ATUAL MERCADO DA TERAPIA GÊNICA

O crescente interesse nos vetores virais e no seu promissor uso e implicações em terapias gênicas e vacinas têm exigido capacidades produtivas cada vez maiores para suprir a crescente demanda do mercado.

Por exemplo, muito se tem falado sobre o adenovírus, que é um vetor viral, porque ele também tem sido utilizado nas vacinas de imunização do COVID-19. E milhões e milhões de doses têm que ser produzidas para atender a essa necessidade de mercado, sempre crescente. Nesse cenário, é necessário que a produção seja escalonável e econômica. “Os cientistas da Cytiva desenvolveram um processo para a produção de adenovírus, que contempla desde a cultura da célula até a sua purificação, utilizando ferramentas e tecnologias modernas e integradas”, fala Vinícius Marçal.

Vale destacar que a cadeia produtiva de vetores virais e vacinas também deve atender a rigorosas exigências de qualidade da produção, como por exemplo, os métodos de purificação, o controle de qualidade para garantir que o produto final seja bem caracterizado, que possua alta pureza e que seja eficiente.

DESAFIOS PARA A TERAPIA GÊNICA

É nítido que houve um grande desenvolvimento e aceleração de tecnologias relacionadas à terapia gênica. “Analisando todo o setor, podemos dizer que ele está passando por uma evolução rápida e constante, com o surgimento de novos métodos com frequência. Porém, ainda hoje, existem diversos desafios que precisam ser superados nesse segmento: falta de capacidade produtiva, altos custos de investimento, processos bem definidos ao longo da cadeia, protocolos para a linha produtiva, entre outros”, analisa Vinícius Marçal.

Umas das soluções que o mercado vem adotando para seguir avançando, mesmo com esses desafios, são os sistemas de single use e as instalações modulares. Segundo Vinícius, “essas soluções, comprovadamente, aceleram o tempo de chegada da terapia até o paciente e têm melhor custo operacional. As instalações modulares, por exemplo, oferecem grande flexibilidade e agilidade, além de fornecer uma capacidade de fazer lotes internos, significando uma redução de custos na produção bastante significativa”, completa.

Pensando nisso e levando em consideração a redução de contaminação, a eliminação de todas as variantes do processo e ainda o fim do processo manual do fluxo de trabalho dentro de um laboratório, a Cytiva desenvolveu o KUBio, dedicado para vetores virais e para a produção modular específica para terapias gênicas. “É altamente flexível, pode ser adaptado no espaço de um laboratório já existente e ser expandido ou contratado conforme a necessidade da produção. Isso significa mais agilidade no processo e economia de tempo”, explica o Lead Account Sales Manager da Cytiva. O prazo de construção do KUBio varia de 12 a 18 meses.

FUTURO DA TERAPIA GÊNICA

A terapia gênica é a terapia do futuro. Vinícius conta que, atualmente, existem 515 novas terapias gênicas e 360 novas terapias em estudos clínicos, atuando em um amplo espectro de doenças. Inclusive, em terapias oncolíticas, para direcionar e matar células tumorais especificas, assim como já tem sido feito nas terapias de CAR-T Cell.

“Quando falamos de toda essa alta tecnologia, como equipamentos single use, fábricas pré-montadas, todos esses avanços, parece algo muito distante de nós. Porém, essa realidade já existe e avança rápido. Estamos participando dessa nova era da medicina, desenvolvendo soluções para doenças que até então eram incuráveis e, assim, contribuindo, para melhorar a qualidade de vida das pessoas e trazendo mais esperança para as famílias”, conclui o profissional.

Gostou do post? Então aproveite para ficar ainda mais por dentro desse assunto assistindo a primeira e segunda parte do nosso projeto “Conversa de Mercado” sobre terapia gênica.

Boa leitura e let´s talk!